阿爾茨海默病（AD）是當(dāng)今世界上主要的神經(jīng)退行性疾病之一，約占所有癡呆病例的60%~80%。據(jù)《中國(guó)阿爾茨海默病報(bào)告2024》數(shù)據(jù)顯示，中國(guó)現(xiàn)存的AD及其他癡呆患病人數(shù)近1700萬(wàn)。隨著老齡人口的逐漸增多，以及AD患病率隨年齡增長(zhǎng)而增加，迫切需要更多能夠預(yù)防和延緩AD進(jìn)展的治療方法。

近年來(lái)，各國(guó)監(jiān)管部門(mén)大力支持AD藥物的臨床開(kāi)發(fā)，以期改善多年來(lái)AD患者缺乏治療手段的局面。與此同時(shí)，科學(xué)界對(duì)AD機(jī)理認(rèn)知加深和對(duì)不同藥物靶點(diǎn)的多元研究的深入開(kāi)展，助力推動(dòng)針對(duì)AD藥物的開(kāi)發(fā)亦進(jìn)入全新階段，研究人員致力于通過(guò)更多樣化的機(jī)制和路徑，尋找更有效的AD治療方案。公開(kāi)資料顯示，截至2024年12月，全球范圍內(nèi)預(yù)計(jì)近20款A(yù)D藥物正處于臨床3期的關(guān)鍵開(kāi)發(fā)階段。研發(fā)焦點(diǎn)除了專(zhuān)注對(duì)癥治療AD的藥物外，也逐漸轉(zhuǎn)向能緩解疾病發(fā)展進(jìn)程，以期為患者提供更全面的治療效果。

近日，韓國(guó)AriBio CO.,Ltd（AriBio）公司和紐科智聯(lián)（上海）制藥有限公司共同宣布，由雙方在中國(guó)共同發(fā)起的一項(xiàng)評(píng)價(jià)AR1001治療早期AD臨床試驗(yàn)，已于2024年12月19日完成中國(guó)首例患者首次給藥。首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院常務(wù)副院長(zhǎng)、神經(jīng)內(nèi)科唐毅教授為該試驗(yàn)全球聯(lián)合主要研究者，首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院作為中國(guó)的組長(zhǎng)單位，中國(guó)近三十家醫(yī)院參加本研究。

AR1001是一款旨在用于延緩阿爾茨海默病（AD）疾病進(jìn)程的小分子口服藥物，具有強(qiáng)效、高選擇性抑制磷酸二酯酶-5（PDE-5）的作用。臨床前研究顯示AR001可清除AD相關(guān)的淀粉樣斑塊病抑制Tau蛋白的異常磷酸化，同時(shí)抑制炎癥反應(yīng)，并提供神經(jīng)保護(hù)作用。此前經(jīng)FDA（食品藥品監(jiān)督管理局）批準(zhǔn)在美國(guó)完成的臨床II期研究結(jié)果顯示，AR1001口服片劑（30mg）具有良好的安全性特征，有望為早期AD人群（包括AD引起的輕度認(rèn)知功能障礙和輕度癡呆）提供治療獲益。

作為目前阿爾茨海默疾病領(lǐng)域全球范圍內(nèi)最受關(guān)注的治療藥物之一，AR1001 III期臨床試驗(yàn)計(jì)劃在包括中國(guó)、美國(guó)、歐洲、英國(guó)、韓國(guó)等全球多地近200個(gè)研究中心開(kāi)展，擬入組1150名患者。截至目前該試驗(yàn)已入組患者人數(shù)過(guò)半。

唐毅教授介紹：“AD是一種多致病因素的老年疾病。近年來(lái)，隨著診斷技術(shù)和病理研究的迅速發(fā)展，AD的治療領(lǐng)域也迎來(lái)了新的曙光。AR1001作為一款安全性?xún)?yōu)良的口服多機(jī)制小分子藥物，有望為AD的治療提供全新的思路和方向，期待其臨床效果能盡快得到驗(yàn)證，早日滿足人口老齡化帶來(lái)的日益增長(zhǎng)的臨床需求，盡早服務(wù)廣大AD患者?！?/p>